히스템(HIEstem)은 건강한 태아의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포에 트롬빈을 처리해 개발된 혁신적 신생아 뇌질환 치료제 후보물질입니다. 저산소성 허혈성뇌병증(HIE)과 미숙아 뇌실내 출혈(IVH) 등 치명적 신생아 신경질환에 적용되며, 기존 치료법이 없는 환자들에게 생존과 회복의 새로운 가능성을 제시합니다. 임상 1상에서 신생아 환자 5명 전원이 생존하는 등 탁월한 효능을 입증하였으며, 안전성과 효과를 바탕으로 글로벌 희귀질환 치료제 시장 진출을 준비하고 있습니다.
FB101은 c-Abl 단백질을 선택적으로 억제하는 소분자 신약 후보물질로 파킨슨병 등 중추신경계(CNS) 퇴행성 뇌질환 치료를 목표로 개발되고 있습니다. 미국에서 임상 1상을 성공적으로 완료했으며 안전성과 약동학 특성을 확인했습니다. MJFF(LITE 컨소시엄) 등 국제 연구 네트워크와 협력하여 희귀·난치성 질환 분야에서 혁신적인 치료 옵션 제공에 앞장서고 있습니다.
성장호르몬 결핍증 환자를 위한 지속형 단백질 의약품으로, hyFc 플랫폼 기술을 활용해 약물의 체내 반감기를 연장하여 주 1회 투여만으로도 효과를 볼 수 있습니다. 기존 성장호르몬 제제 대비 편의성과 순응도를 크게 개선했으며 소아 및 성인 모두를 대상으로 임상개발이 진행되고 있습니다.
