PHI-101은 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(ChemiverseⓇ)’를 통해 도출된 혁신 항암 신약 후보로, FLT3 단백질의 다양한 저항성 돌연변이를 표적으로 하는 차세대 급성골수성백혈병(AML) 치료제입니다. 글로벌 임상 1상에서 재발·불응성 AML 환자 대상 높은 치료 효능과 AI 기반 예측을 통한 심장독성 안전성을 확인했으며, 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정으로 글로벌 시장 진출 기반을 확보했습니다.
TLY012는 다양한 섬유화 질환에 대한 근본적 접근이 가능한 펩타이드 기반 신약 후보물질입니다. 존스홉킨스 의과대학 특허 기술을 바탕으로 희귀 난치성 섬유화 질환에 대한 새로운 치료 옵션을 제시하며 최근 중국 물질특허 등록 및 FDA 희귀의약품 지정 등 글로벌 경쟁력을 확보하고 있습니다.
네수파립은 PARP와 Tankyrase 이중 저해 기전을 가진 차세대 합성치사 표적항암제로, 췌장암·위암·위식도접합부암 등 난치성 고형암에 대한 강력한 항종양 효과가 기대되는 혁신 후보물질입니다. 미국 FDA로부터 췌장암 및 위암 희귀의약품 지정 승인을 받아 글로벌 임상개발이 가속화되고 있으며, 기존 PARP 저해제 내성 환자에게도 새로운 치료 옵션을 제공합니다.
카리스바메이트는 소아 및 성인 레녹스-가스토 증후군 등 난치성 뇌전증 환자를 위한 차세대 신경질환 치료 신약 후보입니다. 미국 FDA 희귀의약품(Orphan Drug) 지정으로 시장 경쟁력을 확보했으며, 광범위한 발작 조절 효과와 복용 안전성이 기대되는 혁신 신약입니다. 현재 글로벌 임상 3상 단계로, 2025년 글로벌 시장 출시를 목표로 개발되고 있습니다.
RZ-001은 알지노믹스의 독자적 트랜스 스플라이싱 라이보자임(TSR) 플랫폼을 활용한 혁신적 항암 유전자치료제로, 간세포암(HCC)과 교모세포종(GBM)에 특화되어 있습니다. 표적 RNA를 정밀하게 편집하여 암 세포에서만 치료유전자가 발현되도록 설계되어 안전성과 효능을 극대화하였으며, 미국 FDA 희귀의약품 및 패스트트랙 지정 등 글로벌 임상에서 기술력을 인정받았습니다. 기존 치료제 대비 부작용이 적고, 난치성 암 환자의 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있습니다.
AST-001은 자폐스펙트럼장애(ASD) 환자를 위한 혁신 신약으로, 임상경험과 환자의 절실한 필요에 근거해 개발된 치료제입니다. 국내 2상 임상시험을 성공적으로 완료하고 3상 임상시험을 준비 중이며, 기존에 치료제가 전무했던 자폐스펙트럼장애 분야에서 효능과 안전성을 입증받아 희귀의약품으로 지정되었습니다. 빠른 상업화를 목표로 하며, 환자와 가족의 삶의 질 향상에 실질적으로 기여하는 신약입니다.
RGN-259는 Thymosin β4를 주성분으로 하는 점안제(안약)로, 상처 치유 및 항염 작용을 통해 안구건조증(DED)과 신경영양성각막염(NK) 등 다양한 안과 질환 치료에 사용됩니다. 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았으며, 임상 3상 시험이 미국과 유럽에서 진행 중입니다. 혁신적인 작용기전과 안전성으로 글로벌 안과 치료제 시장에서 주목받고 있습니다.
